World Health Organization (WHO) dan United Nations International Children's Emergency Fund (UNICEF) pada tahun 2009 merekomendasikan penggunaan PKMK untuk jenis penyakit langka ini.

PKMK ini bertujuan menyelamatkan jiwanya, serta menurunkan kemungkinan terjadinya stunting yang hampir 100 persen dialami akibat reaksi simpang makanan. 

Di Indonesia sampai saat ini sebagian besar dari PKMK tersebut belum dapat diproduksi di dalam negeri karena tidak bernilai komersial sehingga ketersediaannya menjadi langka dan harganya pun tidak terjangkau oleh sebagian besar penderitanya. 

Oleh sebab itu, Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia memperjuangkan agar PKMK bisa dijamin oleh pemerintah sebagai hak setiap warga negara untuk mendapatkan pelayanan kesehatan yang memadai.